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史上最贵的药物治疗到底有多贵?是治疗什么疾病的?

文章出处: 天下第一棒 人气:171 发表时间:2021-10-04

史上最贵的药物就在前不久诞生。就是一支药的费用高达1448万的元的 Zolgensma

请注意,是一支1448万,不是1448元一支,而是14480000元一支。这个也不是1448万日元一支,而是1448万人民币一支。

这个药是干什么的呢?为什么会出现如此天价?

这个药是根治脊髓性肌萎缩(缩写为SMA)的一种基因治疗药物。

SMA是一种常见的神经肌肉遗传疾病,它具有致死性。患儿由于运动神经元基因缺陷,脊髓中负责运动的神经细胞退化, 会导致肌肉慢慢萎缩,患者就会出现四肢无力,逐渐萎缩,无法活动,当病变累计到负责呼吸的肌肉时,患儿会死亡。最严重的1型SMA患儿,也是最常见的一种SMA,患儿一般活不过两年。

更可怕的是,这种病的发病率高达万分之一,也就是说一万个新生儿里面,就有一个患这种病。

医学界长期对这种疾病无能为力。

该药物是瑞士生物制药巨头诺华公司和旗下公司花巨资研制出来的,研发费用超过80亿美金。

1440万的天价,估计绝大多数患者家属都是无能为力的。

不过,这也是医学的巨大进步,有钱的人可以先享受了,等到后面,这个药应该会降价,会有更多的人能够使用上。

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